Longboard Pharmaceuticals finalise le recrutement de l'étude PACIFIC de phase 1b/2a évaluant le LP352 pour le traitement des encéphalopathies développementales et épileptiques

Publié : 23 août 2023

LA JOLLA, Californie--(BUSINESS WIRE)-- Longboard Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq : LBPH), une société biopharmaceutique au stade clinique axée sur le développement de nouveaux médicaments transformateurs pour les maladies neurologiques, a annoncé aujourd'hui avoir finalisé le recrutement de son Essai clinique de phase 1b/2a, l'étude PACIFIC, qui évalue LP352, un superagoniste oral des récepteurs 5-HT2C à action centrale, chez 52 participants atteints d'encéphalopathies développementales et épileptiques (DEE). Les principaux objectifs de l'étude sont d'évaluer l'innocuité et la tolérabilité du LP352. L'étude PACIFIC évaluera également l'évolution de la fréquence des crises au cours de la période de traitement, et les données devraient éclairer la conception et les caractéristiques du programme de phase 3 prévu pour le LP352. Les participants qui terminent l’étude PACIFIC sont éligibles pour participer à l’essai d’extension ouvert en cours s’ils choisissent de le faire.

« La finalisation du recrutement pour l'étude PACIFIC constitue une étape importante pour Longboard et nous sommes très heureux de constater le vif intérêt de la communauté des patients DEE, soulignant le grand besoin non satisfait qui reste », a déclaré le Dr Randall Kaye, directeur médical de Longboard. « Nous tenons à remercier l'ensemble de la communauté DEE, y compris les participants, leurs familles et les défenseurs, ainsi que les enquêteurs, les sites et les coordinateurs pour leur participation et leur collaboration continue. Cette réalisation nous rapproche encore plus de l’aide aux personnes vivant avec des encéphalopathies développementales et épileptiques.

« Je suis enthousiasmé par l'approche innovante consistant à mener plus largement des recherches cliniques dans les DEE, compte tenu du besoin non satisfait important et de l'accès limité aux thérapies nouvelles et ciblées qui existent chez la majorité des patients vivant avec des épilepsies réfractaires. J'ai hâte de voir les données PACIFIC et le potentiel du LP352 », a déclaré Dennis Dlugos, MD, MSCE, neurologue pédiatrique à l'hôpital pour enfants de Philadelphie, vice-président et directeur du Consortium d'étude sur l'épilepsie et chercheur principal de l'étude PACIFIC.

« Nous sommes ravis de constater l'engagement de Longboard à faire progresser le domaine de l'épilepsie rare et réfractaire. La nature inclusive de l'étude PACIFIC est unique et passionnante, d'autant plus que les personnes vivant avec certains DEE n'ont pas eu accès à de nouveaux traitements et essais cliniques », a déclaré Tracy Dixon-Salazar, PhD, directrice exécutive de la Fondation LGS. « Il existe un besoin urgent d’amélioration continue de la recherche et de l’innovation pour ces syndromes graves, et nous attendons avec impatience les résultats de l’étude PACIFIC. »

À PROPOS DE L’ÉTUDE PACIFIQUE

L'étude PACIFIC est un essai clinique de phase 1b/2a évaluant les participants atteints d'encéphalopathies développementales et épileptiques (DEE). Les principaux objectifs de l'étude sont d'évaluer l'innocuité et la tolérabilité du LP352. L'étude PACIFIC évaluera également l'évolution de la fréquence des crises au cours de la période de traitement. L'étude a recruté 52 participants présentant diverses crises résistantes au traitement qui entrent dans la catégorie des DEE dans environ 30 sites d'étude aux États-Unis et en Australie. Les données de l'étude PACIFIC devraient éclairer la conception et les caractéristiques du programme de phase 3 prévu pour le LP352. Les participants qui terminent l'étude PACIFIC sont éligibles pour participer à l'essai d'extension ouvert (OLE) en cours s'ils choisissent de le faire. L'OLE est un essai clinique d'extension à long terme de phase 2, multicentrique, ouvert, à doses multiples, conçu pour évaluer l'innocuité à long terme du LP352 chez les participants atteints de DEE qui ont terminé l'étude PACIFIC.

À PROPOS DES ENCÉPHALOPATHIES DÉVELOPPEMENTALES ET ÉPILEPTIQUES

Les DEE font référence à un groupe d’épilepsies hétérogènes sévères caractérisées par des crises résistantes aux médicaments et un retard de développement important.

Il est important de noter que si le contrôle des crises peut être amélioré, le retard de développement pourrait ralentir. La plupart des DEE commencent tôt dans la vie, souvent dès la petite enfance. Les enfants peuvent avoir des crises fréquentes et graves, qui peuvent être de plusieurs types. Des spasmes épileptiques, des crises toniques ou atoniques et des crises myocloniques, entre autres types de crises, peuvent être observés. Dans de nombreux cas, les crises durent toute la vie, même si dans certains cas, elles peuvent s'atténuer avec le temps en raison de certains syndromes ou de causes spécifiques.